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遗传性视网膜疾病（IRDs）是一类因基因突变导致的致盲性眼部疾病，通常会引起视网膜细胞的退化或死亡，导致视力逐渐下降，甚至完全失明。 IRDs具有高度的基因异质性，已知有超过270个基因与其相关，使得不同患者的症状、发病年龄和进展速度各不相同。常见的IRDs类型包括视网膜色素变性、Leber先天性黑矇等。目前虽然没有完全治愈的方法，但基因治疗、干细胞疗法等前沿技术为未来的治疗提供了希望。
视网膜色素变性（RP）是常见的IRD之一，由90多种不同基因的突变引起，影响视网膜的正常功能。RP患者的视力损失是由于视网膜中感光细胞逐渐死亡所致。RP可能在儿童时期就出现症状，通常的首发症状是夜盲，导致患者在弱光下视物困难。随着病情发展RP会导致患者周边视野出现盲点，并逐渐扩大，最终影响到中心视力，影响阅读、驾驶、运动等日常生活。
视网膜色素变性患者的视野变化
绝大部分遗传性眼病所导致的视力损伤都是由于光感受器细胞功能丧失造成的，利用光遗传学基因治疗恢复感光功能是一种非常有前景的治疗策略。该疗法利用改造的光敏蛋白，使视网膜神经元对光产生反应，替代受损的光感受器，重新启动光信号传导。玻璃体腔注射的光遗传学基因治疗对视网膜的损伤较小，在RP的治疗中具有巨大的潜力。
中眸医疗团队开发的新型腺相关病毒（AAV）光遗传学基因疗法，适用于各类符合条件的RP患者，不受基因突变位点的限制。针对本产品的一项剂量递增、随机对照的临床研究正在开展。受试者将接受单次玻璃体腔注射，并在一年时间内进行随访观察。
